上海交通大学医学院于7月26日对外发声，宣布建立工作专班，对相关研究人员的学术论文发表及新华医院所实施的该临床研究启动全方位审查。学院表示，调查完成后将依法依规严肃处置，并声明绝不容许任何科研伦理失范行为。
早在官方声明发出三日之前，国际知名期刊《科学》携手学术监督机构「撤稿观察」联合发表调查文章，才让这一沉默已久的悲剧走入大众视线。2025年3月24日，小美在新华医院进行试验性脑部碱基编辑治疗后的一周内，因血栓性微血管病去世。医院伦理委员会的结论明确指出，其死亡与所施治疗存在必然联系。
这一事件再次将基因编辑推向舆论漩涡中心。自贺建奎的「编辑婴儿」风波以来，公众对该技术在临床应用以及伦理把关的质疑也愈发深化：何以伦理审查部门会批准这项充满隐患的人体试验？试验过程中又发生了哪些伦理违规现象？
翟晓梅系世卫组织临时专家、人类基因编辑治理监督全球标准咨询委成员、国家科技伦理委员，长年深入参与国内伦理规范体系的完善，主导过基因编辑伦理准则的起草。她同时担任北京协和医学院医学伦理委的副主任委员。
面对新京报记者的采访，她多次重申：科研伦理防线对于前沿性人体试验而言是决不可跨越的红线，而伦理审查机构的专业素养则是其正确行使权力的根本保障。
世界卫生组织临时专家组成员、世界卫生组织人类基因编辑治理和监督全球标准专家咨询委员会成员、国家科技伦理委员会委员翟晓梅。受访者供图
生殖系还是体细胞？基因编辑的本质区别在这里
新京报：事件被披露后，许多公众立即想起2018年那场举世瞩目的贺建奎「编辑婴儿」风波。
翟晓梅：这两起案例在本质上有根本的差异。理解生殖系基因编辑与体细胞基因编辑二者的区分，是认识此事的关键。
所谓「编辑婴儿」涉及的是针对生育的生殖系基因修改。生殖系基因赋存于精卵及其前驱细胞之中，受精瞬间即向后代传递，故生殖系基因的变更能够遗传。若改变生殖细胞，其影响会跨越代际、深刻改变人类遗传库。
科研界达成共识：人类对基因功能的理解仍然不够全面，盲目改动可能导致长远且不可知的健康隐患。贺建奎修饰的生殖系基因（胚胎基因）意味着人为修改会通过孩子代际相传，永久性融入人类基因库。这种影响的广度和深度无法逆转，故被评价为「将全人类置于危险中」。因此，目前对生殖系基因组编辑进行的任何临床应用都是不负责、不被允许的。这条底线不容逾越。
本次事件中的基因编辑属于体细胞范畴。体细胞基因存在于表皮、肝脏等常规身体细胞中。针对体细胞的基因编辑仅涉及受试者自身细胞的遗传变化，不会向其后代传递。
国家科技伦理委员会医学伦理分委员会在2024年7月公布的《人类基因组编辑研究伦理指引》明确，体细胞基因组编辑临床研究仅可用于疾病治疗或防治，必须与其他可行疗法进行全面对比，充分论证其科学性与合理性。因此，若符合科学与伦理标准，用于疾病治疗的体细胞基因编辑属于前沿创新医疗的探索范畴。
新京报：体细胞基因编辑为何要开发？现阶段基因治疗的进展如何？
翟晓梅：体细胞基因编辑是医学技术演进至一定阶段的自然结果。
遗传性疾病患者，特别是大多数罕见病患者，根源在于基因先天存在的缺陷。过往长期内，医学与科学领域对此类疾病束手无策，可用手段稀少，患者需终身服药且成本极高。体细胞基因编辑的核心目标就是精准修复导致疾病的基因错误，从根本上化解问题，满足患者迫切的医疗需求。
伴随基因编辑技术的革新，全球范围内基因缺陷的治疗手段正处于从「实验室发现」向「临床验证」的关键过渡阶段。
美国在体细胞基因治疗方面起步相对较早，自20世纪90年代起就展开了初期人体试验的尝试。近年来，美国FDA批准的体细胞编辑临床试验数量呈递增态势，已有获批上市的体内基因治疗产品问世。我国在该领域的技术创新也在迅速进展，近些年不断推进体细胞编辑技术的临床试验。
新京报：从全球看，体细胞基因编辑用于临床治疗以来，是否出现过类似的事件？
翟晓梅：相似的基因编辑不幸案例包括1999年美国发生的杰西·格尔辛格（Jesse Gelsinger）基因治疗死亡事件，是基因治疗发展史中最著名的灾难之一。在一项基因治疗临床研究中，这名18岁的少年由于对病毒载体产生了过度免疫反应而不幸去世，成为全球首位在基因治疗临床试验中直接丧生的患者。
该悲剧深刻暴露了科研审查、知情同意、利益冲突及监管缺陷等深层问题，也致使整个基因治疗行业停滞了接近十年之久，同时促使美国强化了基因治疗伦理审查等方面的监管框架。
「现阶段伦理审查委员会必须加强能力建设」
新京报：有人指出，案例中的6岁患儿属于轻度患者，预期寿命正常，仅表现为发育滞后、表达缓慢，本不应选作受试者。
翟晓梅：临床试验审查中，益处与风险的平衡是至关重要的原则，受试者可能承受的风险需与所患疾病的严重程度相匹配。
根据现有公开报导，该名患儿所患基因缺陷主要表现为「轻度发育迟缓及表达障碍」，生命安全「未面临直接威胁」。对于这类非致命性疾患，临床试验的安全性占据首要地位。在动物实验已出现毒性迹象的前提下，患儿可获得的益处与疾病本身的严重程度之间存在错配，这已悖离了益-风险评估的基本原则。基于该患者的试验方案应当更加谨慎周密。
新京报：《科学》杂志报导称，家属表示未被完整、充分告知试验存在致命风险。在伦理上，此类人体研究的知情同意程序应如何规范？
翟晓梅：人体试验的知情同意必须按标准化清单进行，应当涵盖研究的内容、可能的益处、潜在的危害、临床前证据，以及受试者享有随时无条件退出的权利、不利事件的救治体系等基础伦理内容。
临床试验与临床医疗存在差异。医疗是将已被证实安全有效的手段用于解决患者健康问题，而研究的使命是产生可推广的知识，故伦理要求亦不相同。
在临床研究中，知情同意是必须的前提。在采用新颖技术的临床试验中，因参与者缺乏充分的选择能力，他们往往极其脆弱，故伦理规范要求研究者对保护受试者负有首要的责任。研究人员须在拓展医学知识与守护受试者安全之间找到最优平衡。
若研究方案缺少经验验证和既往研究，潜在风险通常很高，其安全和有效无法准确预测。因此，新颖的研究方案必须借由动物试验及临床前研究来证明其科学基础，需经由伦理审查机构进行科学与伦理维度的审查，临床研究阶段还将受到政府部门的监管。
在知情同意层面，还要认识到研究者可能会过度乐观地估计创新技术的临床效果而低估其危害。这种现象普遍存在——研究人员在探索新理念时，往往对其价值产生过度的支持和偏好。所有人都可能因理想而产生这种倾向，但尤需警觉的是，这种倾向极有可能影响他们对风险的判断及不良后果的预知。
新京报：依据《科学》报导及相关资料，医院伦理委在2025年1月批准了试验方案，而一个月后，灵长类毒理报告才完成，报告显示四只猴子经历了中度至重度的肝脏损害。为什么会出现伦理委先行批准、后出毒理报告这样的次序混乱？
翟晓梅：因缺乏完整独立的第三方调查，存在多种可能的情形：研究团队可能已掌握了初步猴实验信息，仅是正式书面文件晚些时日才交付，但已向伦理委口头报告；或者伦理委未主动要求齐全的临床前安全资料，研究团队借机弱化、淡化了动物损伤的信息等等。
对于基因编辑这类革新型项目的临床试验，若常规伦理委员会中缺少该领域的学科专家，就应该邀请外部独立顾问参加审查并提供学术见解。尽管独立顾问不是伦理委的委员、无表决权，但其专业建议对委员会的决策至关重要，因为价值判断往往源自事实的认定。
伦理审查的多项规范都强调事前的科学评估。学术委负责科学事实的判断，伦理委据此做益-风险的价值判断。全部资料包括动物毒理报告必须同时报送两个部门进行重复审查，伦理委需独立再次评价风险等级，尤其从社会价值和受试者保护的伦理维度。
眼下，国内许多医疗机构在开展前沿技术临床试验，但很多伦理委缺乏基因治疗、脑机交互等新领域的专业人才，也未接受过前沿技术医学伦理专项的教育培训，难以识别试验项目的潜在风险。
现今，伦理审查委员会亟待加强能力建设。仅有专业能力充分胜任，才能防止审查流于形式，真正保障受试者权益、保护研究人员、促进医学研究健康发展。
新京报：事件后，有观点质疑医院伦理委的独立性，认为伦理委设置于机构内部，存在「同时充当运动员和裁判」的问题，对医院内发言权或影响力较大的科研工作者，难以实施有效监督。
翟晓梅：许多人对伦理审查委的「独立性」存在理解偏差。所谓「独立」是指伦理、风险评判的独立，重点在于防止行政等干扰因素影响审查结论，而不是指与医疗机构脱钩、独立自行。
我国在2025年颁行了《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（国务院818号令），规定进行生物医学新技术临床研究的机构在学术审查、伦理审查通过之日起5个工作日内，须向国务院卫生健康部门备案。该条例已于2026年5月1日起施行。这说明，伦理审查后，此类研究还需接受国家部门的追踪审查与持续监管，进一步强化了法律监督力度。
在伦理审查委的制度完善方面，针对此类前沿生物新技术的临床试验，邀请专业顾问参加审查是必不可少的环节。与此同时，必须严格实施伦理委的利益冲突声明制度，预防机构科研管理者、项目主持人对审查过程的干预等冲突问题，这些制度建设都很关键。
「任何对科研和学术进步的执着，都不能置受试者生命安全于其之上」
新京报：此项临床研究中，患儿家庭自筹约600万元资金用于病毒制备及治疗成本。这类模式蕴含哪些伦理风险？
翟晓梅：患者家庭为推动临床研究而向医院或研究组织捐赠资金，从人情角度看，这反映了对科学进步的渴望。然而在实际执行中，这种做法也会产生伦理与法律隐忧，处理不当就可能酿成严重后果，同时伤害捐资者与研究双方。
罕见病家族因对医学和创新技术的寄望，在出资时容易产生过度且不符实际的期望，产生「治疗性错觉」、做出不理性的决策。其次，出资行为易形成隐性的利益关联，因此影响研究的客观性。即便实际上未曾干扰试验的客观性，这种客观的利益关系自身，也会有损研究的科学信誉。
另外，这也会引致公众对资源分配公平性的质疑：若家庭出资让自己的孩子参加试验，一旦试验位置等资源出现紧缺，其他未出资的家庭就有理由怀疑分配存在不公。这类疑似优先参与的问题，属于科研领域的伦理红线。
进行临床研究的基本条件是资金来源规范。科研经费需从政府基金、公益基金会、企业合作等正当渠道流入研究机关，接受公开透明的财务审核。个人直接向研究团队提供巨额资金，很容易被管理部门认定为不规范资金往来、属于违规收受经费。
新京报：此事件会对国内基因编辑治疗产业产生什么影响？
翟晓梅：事件发生时，我国有关生物医学研究伦理审查的规范文件多为部门行政文件与规范类文件，法律约束力较为有限。目前这一状况已得到改善。”818号令”是2026年5月1日起施行的行政法规，是我国法律制度中的重要法律渊源，具有更强的法律约束能力。
基因编辑、细胞治疗、脑机交互等医学前沿领域的突破，目的在于解决现存的健康缺口，也是患者迫切期盼的医学成果。技术进展离不开人体受试者的支持与贡献，对受试者的保护是医学伦理的根基。我们必须在科研突破与个体保护的责任间寻求最佳均衡，从理念、法律制度到实际操作等全方位做好顶层规划。没有保护的进步会带来危险，没有进步的保护也是空洞的。
这个事件对全行业而言是一次深刻的反思与警醒。科研工作者应具有高度的敬重心，所有探索性人体临床研究须格外谨慎再谨慎，关注每一个潜在风险点，不能单纯基于对科研效果的乐观估计、急于治疗罕见病患者的迫切心态，而放松对受试者安全的首要责任。
任何对科研和学术成果的执着，都不能置受试者生命安全于其之上。
