生物医药

纽西兰患者远赴中国上海接受CAR-T细胞疗法，费用仅为美国1/3。中国已批准9款CAR-T产品全球领先，上海正成为国际患者的治疗新目的地，打破传统医疗格局。

美国食品药物管理局近日加速批准了一款革命性口服药物，用于治疗晚期胰脏癌。该药品专门靶向九成患者体内促进肿瘤快速增长的突变基因。临床试验证明，患者中位生存期从传统化疗的6.7个月延长至13.2个月。

莫德纳与默沙东开发的个性化mRNA肿瘤疫苗在III期临床试验取得突破，相比单纯使用K药，联合治疗显著降低了黑色素瘤患者的复发和转移风险。该疫苗通过患者自身肿瘤基因定制，指导免疫系统精准识别并清除癌细胞。莫德纳曾因新冠疫苗创造商业奇迹，如今面临收入断崖式下滑，该肿瘤疫苗成为其重振雄风的关键。但定价、适应症扩展、产业化等多重难题仍待突破，普通患者要真正用上这款「抗癌黑科技」还需时日。

短短十多天内，两起儿童在基因编辑临床试验中不幸罹难的事件相继曝光。辉大基因披露其DMD试验中参试者因高剂量腺相关病毒诱发的免疫激活导致呼吸衰竭身亡。业内普遍认为此类悲剧反映出部分研究者自主发起的临床试验存在进度超前、风险评估不足、法规遵循缺失等问题。新推出的监管条例有望加强规范。

短短半个月间，两起儿童基因编辑临床试验死亡事件相继曝光。业界警示：部分研究者发起的试验因盲目追逐「全球首创」而加快推进、风险认知不足。专家担忧这将损害中国生物医药产业国际声誉，影响跨境融资与合作。新规出台有望强化合规管理。