时间推进到8月5日，总部设在上海的辉大基因发布了一份情况说明。声明中披露，2025年8月的一项杜氏肌营养不良症（DMD）首次人体临床试验中，一名属于高剂量组的试验对象在注射HG302后意外身亡。医学检查显示，这位受试者在接受高剂量腺相关病毒（AAV）载体全身注射治疗后，因补体与细胞因子的严重激活，最终罹患急性呼吸窘迫综合征（ARDS）而丧生。而在此前数周，一名6岁小女孩在接受所谓「全球首例脑部基因编辑」治疗后离世的消息被公开，两起悲剧在短期内连续发生。
《每日经济新闻》记者于8月6日多番尝试拨通辉大基因两位创始人施霖宇和杨辉的电话，但均无人接听。随后记者向该公司的官方邮箱寄送采访提纲，可至截稿时止，对方仍未作出任何回应。
仅仅十五天的时间里，这两起均发生于2025年的儿童丧生案例陆续浮出水面。它们所共同指向的问题是：在研究者自主发起的临床试验（IIT）框架下，部分研究团队在争夺「全球首创」荣誉的驱动下，可能采取了过于激进的试验策略。
多名来自业界的专业人士近日在接受本报记者采访时均指出，这两桩悲剧事件使得国内部分IIT研究中的几个痼疾被暴露无遗：包括试验推进速度过快、对潜在风险评估不充分、以及相关的合规体系建设滞后等方面的缺陷。
信念医药的联合创始人肖啸强调了这类悲剧事件的广泛影响。他认为，除了给患者家属造成难以弥补的心理创伤外，这样的事件还会在国际范围内引发对中国生物医药行业IIT临床研究规范程度和数据质量的担忧与质疑，最终可能阻碍国际间的资本流动和战略合作。
这是辉大基因官方网站的页面截图
企业回应：去年8月的致命事故
辉大基因在2026年8月5日对外发布了关于HG302-01试验项目中发生的一起患者死亡重大不良事件的最新信息公告。
该企业表示，一位来自高剂量试验组的研究参与者在2025年8月接受HG302治疗后不幸身亡。作为对此一严重医学事件的回应，辉大基因随后启动了多层次的深入调查工作，涵盖了生化检验、免疫机制分析、病理组织学检查与尸体解剖学分析等多个维度，旨在全面厘清事实并评估因果联系。
现阶段的临床数据和学术证据表明，患者在接受大剂量全身腺相关病毒载体治疗后，因其体内补体系统与细胞因子反应的剧烈激活，最终导致了急性呼吸窘迫综合征的发生。辉大基因补充说明，他们已经在2026年1月将此次调查的详尽报告提交至学术同行的评审程序，后续将随着论文的发表而逐步披露相关的科学细节。
值得一提的是，这位不幸离世的患者是按照HG302-01研究方案预定计划中的最后一例登记入组的受试者。相比之下，其他三位参与该试验的患者并未经历类似的严重临床症状，目前他们正继续按照既定的研究方案进行长期跟踪观察。
本报记者了解，HG302-01这一试验项目的性质是研究者自主发起的人体首次临床评估，其核心目的是评价一种名为HG302的基因编辑疗法在杜氏肌营养不良症治疗中的有效性。
根据媒体之前的报道，辉大基因的前任首席执行官陆英明曾在2025年5月出席业界会议时表示，最初采用低剂量方案的受试者（一名男童）其体内所产生的目标蛋白含量极其有限，因此公司决定将用药剂量大幅提升，最终达到每公斤体重约一百万亿个病毒粒子的水平。业界普遍认为这样的用药强度属于可能导致严重并发症的高危剂量等级。在随后的公开言论中，陆英明本人也承认，采用如此高的剂量存在已知的重症风险。在陆英明多次试图推动企业对事故进行全面透明披露而遭拒后，他最终在去年选择离开了这家公司。值得关注的是，来自美国的另一位公司高管、时任首席技术官TJ Cradick也曾表示，他在辉大基因做出采取高剂量方案的决定之前就已经提出辞职。
需要指出的是，这桩悲剧发生于一年有余之前，却直到最近才被社会广泛知晓。它深刻地反映出，国内某些临床科研项目，特别是研究者发起的试验（IIT），在信息公开方面依然存在明显的不足。肖啸表示，当严重的不良反应事件发生时，参与研究的团队应当及时向相关监管部门汇报情况，同时也要主动向患者群体乃至全社会公布情况说明。他强调，公开透露信息的目的并非是对创新的否定，而是为了将宝贵的失败经验转化为知识财富，帮助其他研究团队避免重复同样的错误。
行业声音：合规建设不容懈怠
这些密集爆出的死亡悲剧，促使整个业界开始了一场关于IIT试验潜在风险的深层次思考。
曙方医药的联合创始人兼董事长严知愚在接受记者采访时曾强调，规范合规已经成为整个医药行业的基本共识，对研究机构本身而言也构成了最大的保护机制。他表示，所有的临床试验项目，尤其是那些涉及新领域的探索性研究，都必须采取极为谨慎的态度。毕竟，这些研究工作的对象是人体，而更关键的是，那些参与研究的多为身体状况本就脆弱的患者群体。
肖啸表示，基因疗法引发的剧烈免疫反应其实并非无迹可寻、无法预防。假若研究人员能够认真研究和借鉴国内外已有的基因治疗案例经验，并警觉地关注学科历史中曾出现过的致命性并发症，理论上就能提前预见和识别这类危险因素的出现，从而有效地降低受试患者的生命威胁。
肖啸还进一步阐述了一个重要的现象：最近被曝光的这两起基因编辑临床试验的患者丧生事件，其共同点都在于发生在研究者自主发起的试验框架内。与此形成鲜明对比的是，那些经历过国家药监部门正式审批的相似类型的临床试验，至今未曾报告过致命性的副作用事件。这种对比清晰地揭示了一个问题：国内一些借IIT平台开展的基因治疗研究，正是为了抢夺「全球首创」的荣誉而可能导致的试验推进过于仓促、对相关风险认知不足。他总结道，对于以创新为己任的医药企业，加快研发进度固然很有吸引力——可以节省时间成本，也可能获得「全球首创」这样的战略优势。然而，抢速度的同时必须要进行充分周密的风险评估，不应该放弃或降低对临床安全性和合规流程的坚守。
业界普遍认为，IIT试验曝露出来的问题隐隐然威胁着中国生物医药行业在国际市场中的声誉基础。这些年来，中国通过IIT模式开展研究所产生的临床数据，曾一度被跨国制药巨头和国际风险投资方视为珍贵资源，由此催生了众多堪称典范的国际合作和融资案例。然而，肖啸提出了他的担心：在这类负面新闻传播之后，来自西方的企业和资本可能会采取更为保守谨慎的态度，对中国基因疗法IIT临床试验的规范水准和数据真实性进行严格重新评估。这种态度转变有可能对中国医药企业未来的跨国融资和国际项目合作产生实质性的消极后果。
监管机构实际上已经意识到了IIT试验中隐存的危险因素。在2025年10月，国务院颁布了《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》（以下简称《条例》），该法规自2026年5月1日开始生效。新条例对医疗机构内部研究人员主导或与产业方联合发起的临床研究都规定了更为严格的监管标准和审批流程。肖啸指出，这两起悲剧事件的发生时间都早于《条例》的出台时间。随着该条例正式施行，国内前沿医学领域的临床研究工作有望得到更好的规范管理，从而在创新与安全之间找到更加平衡的点。
