当下，国内针对罕见病开展的多项AAV基因治疗研究项目，已暂停临床试验工作。图源：视觉中国
随着盛夏到来的8月3日，以儿童诊疗见长的上海交通大学医学院附属新华医院人头攒动。在该院儿童罕见病门诊候诊大厅，电子屏幕上的号码不停更新，候诊座椅已满员，部分家长站在诊室门口翘首以待，安保人员在人流中维持就诊秩序。
新华医院之所以成为舆论焦点，源于这所服务全国各地儿童疑难疾病的医疗机构内发生的一起悲剧。一项寄寓前沿希望的治疗方案，最终以受试患儿生命的逝去而告终。
据南方周末此前报道，2025年3月，来自沪上的6岁女孩小美（化名）在这家医院参加了一项具有临床试验性质的基因治疗。治疗后的第三天，她开始发热，伴随肾脏功能严重恶化，仅仅在七天内便因严重免疫反应离世。
小美去世将近一年后，2026年2月，该临床研究的实际主导者、上海交通大学医学院松江研究院资深研究员仇子龙所在团队，在《自然》杂志刊登了一篇动物实验相关文章，但对人体基因编辑试验及其致命后果只字未提。随后，小美的亲属向上海交通大学医学院提交了反映意见，并向《自然》杂志申请撤销该论文。
这场围绕罕见病基因治疗的失败尝试，引起业内广泛关注和深思。2026年7月26日，上海交通大学医学院对外发布通告表示，医院已组建专门工作组，对整起事件展开全面调查。据南方周末记者获知，在此之后，上海市卫生健康部门也成立了调查小组参与此事。
7月31日，南方周末记者与小美的父母见面时，他们表示仍在等待各项调查工作的结果。8月2日，南方周末记者再度联系仇子龙，其回复：”敬请关注官方最终报告。”之前，南方周末记者致电上海交大医学院，但无人接通。
事件经媒体报道后，2026年7月29日，《自然》杂志在仇子龙团队论文所在页面标注了”编辑关注”字样，提示阅读者”关于本文及其所示数据的相关问题已受到重视。待调查结论出炉并各方有充分机会完整回应，将基于调查结果采取进一步措施”。
初次会面与”越早治疗效果越好”的承诺
时至今日，小美的双亲仍难以走出丧女的阴影。他们搬出了放有女儿遗物的住处，与多位至交也中断了往来，”我们现在真的不知道该怎样继续活下去”。
回顾起三年多前同意女儿接纳基因编辑治疗的决定时，小美双亲向南方周末记者诉说，他们当时承受着患儿年长后病情加重的担忧，与一线可能改变孩子人生轨迹的曙光。
2023年的早春，小美在沪一所儿童专科医院被确诊为斯奈德斯·布洛克-坎波综合征（简称SNIBCPS）。这种罕见病全球患病人数不过236位，小美是其中之一。患有这一疾病的孩子通常表现为言语、认知及行动能力滞后，头颅偏大，伴智能障碍。
随后，抱着”竭尽所能寻找治疗机会”想法的父母，与海内外多家医疗机构取得联系，其中包括美国著名的波士顿儿童医院（哈佛医学院附属），他们尝试了临床药物与康复手段，但这些尝试要么石沉大海，要么收效甚微。
四个月之后，小美父母在罕见病微信交流群内无意中发现了仇子龙，后来通过电子邮件主动建立了联系。在首次面对面交流时，小美的双亲听仇子龙介绍了用于治疗罕见病的AAV（腺相关病毒）基因治疗方式。
据南方周末记者掌握的该次谈话音频，仇子龙阐述道，若干年前（指2023年之前），国内一流医院都不敢尝试这类基因治疗，但最近一两年形势改变了，基因治疗在国内与国际层面都获得了跨越式进展，”现在时机真的到了”。
仇子龙在2026年1月出版的科普著作《孤独症启示录》中自述，自2006年开始在美国进行博士后研究，他就一直投身于MECP2基因及雷特综合征的研究。雷特综合征与小美所患的斯奈德斯·布洛克-坎波综合征过往都被列入孤独症谱系疾病。在撰写这部著作期间，仇子龙正在对两名雷特综合征患儿进行AAV基因治疗。他在书末的”后记”部分，用”顺利推进””成效显著”来评价该临床试验。
综合查阅多份文献资料及相关公开信息，AAV这一运输工具是基因治疗领域当前广泛采用的递送介质。经由基因工程改造，这类病毒去除了自我复制所需的遗传信息，仅保留充当”快递员”的病毒外壳，进入机体后可将治疗性基因带入靶细胞，促使细胞产生对应蛋白，以期减轻病症。
彼时小美刚满四岁两个月。小美的母亲向仇子龙描述，在孩子3岁之前她们没有察觉异常，此后小美表现出肌肉张力下降、关节松弛，整体看上去消瘦，”心里挺着急的，孩子目前状况令人担忧”。
小美的父亲向仇子龙表示：”我们下定了很大的决心来治疗，毕竟我们只有这一个孩子，家里想尽一切办法帮助小朋友……延迟越久，（治疗）预期效果会越差。对咱们而言，哪怕只有万分之一的转机，我们也要竭尽全力去争取，所以我们希望能加快速度。”
仇子龙在《孤独症启示录》一书中也提到，基因治疗应该尽可能在早期实施。他举例说，对雷特综合征患儿来讲，在一到两岁就获得诊断后随即治疗，效果才是最理想的。
仇子龙向他们说明，AAV基因治疗技术经过多年发展已然成熟，国内外技术水平相当，在安全性层面的问题基本已解决。关于疗效，他表示无法事先确保，需通过多个阶段的验证过程，包括基因治疗载体的构建与生产，在小鼠、灵长类动物等模型上的临床前研究，随后才能进入人体临床试验。
根据该次谈话音频资料，小美父母曾咨询仇子龙关于AAV的免疫反应问题及脱靶危害。仇子龙介绍了AAV给药路径——鞘腔内注射，”采取这种方式不会进入全身血液循环，相比直接进血的方式，免疫原性要少得多。直接进血，抗体会立即产生，但如果采取鞘腔途径，仅有少部分会进入血管系统”。仇子龙解释道，以往失败案例的主因是病毒载体直接进入血流，易激发剧烈免疫反应；而小美的治疗采用鞘腔注射，进血比例极低，风险明显更小。
“一流医院会首先考量患者的生命安全，医院有这样的能力去防控，不会冒险行事。”在音频记录里，针对小美父母的安全忧虑，仇子龙表示，”医院认可临床试验的前提与条件，也就是目前（治疗）没有替代选项，根据患者愿望，以及确保充分安全。”
在首次面谈时，仇子龙还询问小美的父母是否有自营企业，能否以法人身份向医院递交临床研究申请。得知他们并未创办公司后，仇子龙提议，也可采用更便捷的路径，以个人身份向高校相关基金会进行捐献赞助。
“在国际范围内，针对一些无有效治疗手段的罕见病，患儿家庭参与推助科研工作是常见现象。”一位长期从事脑科学研究的专家对南方周末记者说，这类模式本身并无新鲜之处，但需要注意的是，科研工作者及医疗机构是否向患儿家庭直接索取资金；沟通中是否存在故意或无意的患者误导，比如夸大疗效、减轻风险认知。
那场对话中，仇子龙还告诉小美父母，小美的基因治疗工程需要花费一年半至两年的时间才能完成。
小美的双亲向南方周末记者提到，整个交流过程中，仇子龙的阐述方式让他们感到了安心感。
2026年8月3日，上海交通大学医学院附属新华医院罕见病门诊区。南方周末记者郑彩琳 摄
620多万元的资金流向
根据小美双亲保存的微信消息记录，首次交流后数十天，2023年7月26日，仇子龙通过微信与小美的双亲取得联系，启动了针对小美基因治疗的初期工作，即基因编辑药物的开发设计。
银行转账凭证显示，根据首次的沟通内容，仇子龙要求小美父母通过复旦大学教育发展基金会，以定向捐资的形式向复旦大学程田林所在的研究组进行资助，金额为50万元。公开数据表明，程田林曾是仇子龙在中国科学院神经科学研究所期间带过的硕博生，后来演变为其学术合作对象。
一名知情人士告诉南方周末记者，该笔50万元至今仍存放在复旦大学教育发展基金会的账户内，尚未转拨至相应研究组或项目组。
资金转出后不久，2023年8月，小美的双亲从仇子龙处获悉，项目推动存在一项关键前置条件：需要先在灵长动物脑部实验中验证两个AAV载体能否有效结合。
2023年11月，仇子龙推荐杨侃加入项目，具体负责细胞层次实验、啮齿动物实验和灵长类脑部耦联效率及脑内扩散实验等，同时建议由患儿家庭承担部分科研人员报酬，作为激励科研工作者的积极性手段。在之后的微信交流中，仇子龙安排小美的双亲每月给杨侃转账1万元。
根据公开资料，杨侃是湖南工程学院材料与化工学院生物工程学2006级在读生，后升入位于沪上的东华大学，2013年进入中国科学院神经科学研究所，师从仇子龙完成博士学位，现任职上海交通大学医学院附属新华医院发育行为儿童保健科及教育部-上海市环境与儿童健康重点实验室副研究员。
银行转账记录显示，2023年11月14日，小美父母首次向杨侃个人账户支付1万元。连续支付两个月后，杨侃主动约见面汇报实验进展。”当时我觉得很高兴，作为一名科研工作者，他愿意抽时间和家属沟通。”小美父亲回忆起来，首次见面时他还特意携带了两瓶茅台酒作为礼物送给杨侃。
小美的双亲称，在那次面见中，杨侃向他们提出了追加投入的要求，解释说自己平时肩负多项科研任务，该项目的优先度无法保证。若想确保项目进程与质量，就需要增加资金投入。考虑到患儿年纪越大治疗效果可能越差，小美父母答应了杨侃的条件。
根据小美父母提供的微信对话截图，从2023年11月至2024年9月，杨侃在微信上向小美父母分享对应实验成果，并附注”按13结算”（意为按13万元计价）、”按4结算”等说明。这段时期内，小美父母总共向杨侃支付了90万元。
2025年3月24日，小美在新华医院接受了AAV注射，30日进入重症监护室，次日离世。
一些知情人指出，小美去世后，双方在论文发表等问题上产生了分歧。据其透露，仇子龙一开始表示自己并不知晓杨侃向小美父母额外索要资金一事，并让杨侃将这90万元退还给小美的双亲。南方周末记者为核实此事向杨侃发送邮件，截至成稿时暂未获得回复。
根据小美父母提供的协议及银行转账记录，除去上述140万元支付，他们的大部分资金流向了广州派真生物技术有限公司（后简称”广州派真”）及四川普莱美生物科技集团（后简称”四川普莱美”）。小美双亲表示，上述两家机构均由仇子龙推荐。
从2023年11月到2024年8月，小美父母累计向广州派真支付了340多万元，用以生产不同研发阶段所需的病毒运输工具。因小鼠实验、灵长类实验及最后用于人体的病毒在生产标准及质量指标上有别，价格也不尽相同。
从2023年12月到2024年4月，小美父母又向四川普莱美支付了130多万元，用于采购7只实验用猴及相关实验开支（每只猴价格在18万至20万元）。根据服务协议，四川普莱美负责协调猴类病理实验，涵盖腰部鞘腔给药、猴类养护及饲养管理、实验周期规划，及实验收尾后的脑组织采集和病理处理等工作。
除此之外，小美父母还向仇子龙赠予了茅台酒、多部手机、iPad等物品，总计价值近10万元，他们还展示了相关消费凭证。对此，南方周末记者未能获得仇子龙的澄清。
小美双亲的转账及消费记录显示，从2023年7月至2025年1月，他们为基因治疗项目总计支出620多万元。
不过，数位行业专业人士都指出，基因治疗的研发及临床探索投入巨大，涉及病毒运输工具生产、动物试验、检测等多道环节，相关成本在全球市场中也属于较高档位，某些已核准的基因治疗药物价格甚至超过百万美元，”六百多万元的临床研究成本在这个领域并不属于昂贵范畴”。
仇子龙。上海交大医学院松江研究院官网截图
给药剂量难题、医学伦理审查与灵长类病理报告
进入2024年末，小美的双亲从仇子龙处获知，针对小美的基因治疗方案已获新华医院伦理委员会的审核通过，接下来医院需要完成相应流程，小美今后的基因治疗将依照”研究者主导的临床研究”（缩写为IIT）的框架开展。
据南方周末记者了解，伦理审查委员会由19名成员组成，应到19人，实际参加这次审查的有13人。
前述脑科学研究工作者阐明，小美接受的这项研究，采取的是由卫生健康管理部门监督的IIT通道，与药品监管部门审批的新药人体试验通道存在区分。
“这其实是在我国长期演进形成的二轨制运作方式。”该研究者指出，IIT通道本身不违规，在过去的十多年中，许多崭新的疗法技术的进步都倚靠这一路径，比如细胞治疗、基因治疗、微生物疗法及脑机融合等范畴。
该研究者提醒，在过去的二轨制监管环境下，卫生健康部门内部对IIT项目的评审能力及评审标准存在参差不齐的现象。
“客观而言，卫健部门相比之下，在前沿技术的审查经验与专业储备方面相对薄弱。”他补充表示，不同医疗单位间对IIT项目的审查松严程度也不尽一致，某些医院的把关接近药品监管体系的严格程度，而有些项目审查相对放宽，因此容易埋下监管隐患。
2025年1月2日，小美父母从仇子龙那里得知，医院伦理审批已顺利完成。
小美双亲告诉南方周末记者，听到这个消息的时候，他们更加感到放心，”伦理委员会会汇聚多位专家对相关资料、安全水平进行严格审视，若能在新华医院这样的一流医疗机构推进，我们那时认为安全方面应该有保障”。
由于小美参与的是研究者主导的临床研究（IIT）项目，按照国内的相关法规，患儿家属无法直接向项目支付费用。多位消息人士告诉南方周末记者，为了推动研究展开，仇子龙通过他日常用于报账、开发票的蓝启心途基因有限公司，向项目拨付了13万元资金。两方约定，等研究完成后，患儿家属再将这部分钱转给仇子龙。
根据工商资料查询，仇子龙眼下不是该公司的股东，公司法定代表人为孟玉芳。知情人士及小美的双亲都表示，仇子龙曾亲口承认那是他的公司。
南方周末记者掌握的灵长类病理学评估报告表明，发布日期是2025年2月17日，也就意味着新华医院伦理审查委员会批复临床试验时，这份报告尚未产生。
该灵长类病理学评估报告的摘要部分写到，在2025年2月实施的猕猴试验中，经过对应治疗的4只成年猴，无论采用高剂量还是低剂量方式，都发现了肝细胞弥漫性中等到严重程度的液体积聚。摘要还注明，鉴于本试验属于初期毒性学评价，试验动物数量较少，且欠缺安慰剂对照组设置，上述异常器官是否属于毒性靶器官，必须通过增加试验动物数量、制定更全面的毒性试验加以确认。
小美的父亲对南方周末记者说，2025年2月19日，他和仇子龙都获得了四川普莱美的灵长类病理学评估报告，但因为报告涉及大量专业术语，且没有”存在安全隐患”这样的明确表述，他们向仇子龙请教，希望其给予专业解读。
此刻仇子龙正好抵达新华医院，准备参与小美基因治疗项目的启动大会。仇子龙通过微信用语音消息告知小美的双亲，实验成果与自己的预计相符，”（猴子的）肝脏与肾脏（的检查数据），都在计划之内””问题不严重，我们可以开始了”。
前述脑科学研究人士解释，”AAV基因治疗引发一定幅度的肝肾损伤，本身是业界公认的已知风险反应。灵长类试验中出现肝损现象，并不必然表示不能进入人体试验，关键在于损伤的严重程度、是否可以恢复，及随后是否产生了更严重的免疫反应”。
但他强调，”从理论上讲，在看到动物试验显现安全信号之后，人体试验第一例应该可以考虑选用更低的剂量启动，先验证安全性是否可行”。
同时他指出，人体接受一次AAV基因治疗后，可能会针对病毒运输工具产生免疫反应，后续再采用同样AAV载体进行治疗可能受到局限，也就是说，同一类AAV只能采用一次。”如果初次采用低剂量，安全危险会降低，但可能达不到治疗预期。而一旦这次失效，患者往后可能失去接受相同AAV治疗的可能性。”
据财新此前的报道，在小美的治疗过程中，由于须要剪辑的基因段落过大，需要两个运输工具同步进入一个细胞核，因此对病毒递送的要求及剂量都相当高。
因此，研究工作者与患儿家长此时面对的困境是：运用高病毒浓度，具有安全风险；运用低浓度，可能安全但疗效难以保证，且今后没有二次注射机会。
小美离世一个月后，2025年5月，其双亲和仇子龙对剂量选择问题进行了回顾。南方周末记者掌握的这段对话记录显示，仇子龙说，他本人是在有效性和安全性二者间选了前者，”不选用这么高的浓度，配对就没法进行，用到患者身上就没有疗效”。
一位知情人士表露，新华医院伦理委员会在评审该项目时，相应文档中曾出现过”待动物试验病理报告完成后，应再交由伦理委员会”的表述。
但多人告诉南方周末记者，在灵长类病理学报告产生后，仇子龙方面并未把它转呈伦理委员会。
一位知情人士透露给南方周末记者，仇子龙辩称，他之所以在灵长类病理学报告出来前的一个月就向伦理委员会提请审查，与患儿家属的敦促有关，他说患儿家属一直在催促，希望在孩子的6岁生日之前能完成治疗，害怕6岁之后效果会衰退。
小美家族向南方周末记者澄清了这一说法，表示他们没有提出过这样的时间约束，而且小美的生日也不在3月份。
该知情人士介绍，仇子龙称，在明确治疗方案前，他和小美家族曾讨论过高浓度导致患者离世的海外案例。
南方周末记者掌握的微信对话截屏显示，2024年11月，仇子龙曾把一个国外雷特综合征基因治疗人体试验患者离世的案例转给小美父母，对方因此表达了顾虑。仇子龙的回应是，那个案例的治疗途径与小美不一样，小美项目的鞘腔注射的免疫反应要显著少很多，安全方面好很多，项目可以正常进展。类似的说明在2025年1月也曾提及。
灵长类病理学评估报告的结论部分截图。南方周末记者郑彩琳 摄
两份知情同意表格与三方职责划分
2025年2月20日，在仇子龙与新华医院工作人员的安排下，小美及其双亲在新华医院的会议室相见了余永国。余系上海交通大学医学院附属新华医院临床遗传中心执行主任。按照2024年国家卫生健康委发布的《医疗卫生机构临床研究项目管理细则（试行版）》要求，IIT项目的主要研究者应具备医学执业执照。在小美此次临床研究中，医学专家余永国担任项目主任（简称PI）。
小美一家随后才清楚，这次与余永国的交流是为了署名知情同意表格。南方周末记者获得的一份音频资料显示，两方对话耗时约五分钟左右。
根据音频资料，余永国解释了基因治疗的具体实施步骤，告知小美的双亲，孩子接受治疗后三天内可能会发高烧，大约一周后就能离开医院回家。
随即，余永国被召去参与另一场会议。其他工作人员继续接待小美一家，在另外一间办公室完成了知情同意表格的署名。大人的表格完成后，还需孩子本人署名的知情同意表格。
南方周末记者看到了这两份知情同意表格。其中，家长用表格在第四板块”研究中可能出现的风险及不良感受”中，提及了鞘腔穿刺的危险包括头痛、腰部不适、出血等；双AAV注射相关的危险包括肝毒性、血栓性微血管病（缩写为TMA）、心肌损伤等。儿童版表格则写道，”在打完注射后，你可能会感到头疼、腰疼或想呕吐，一定要及时告诉你的爸爸妈妈”。
上述两份知情同意表格都没有提及离世的风险。
多名知情人士告知南方周末记者，灵长类病理学报告出炉之后，仇子龙并没有把这份报告给项目主任余永国审视。当余永国查询灵长类病理学报告的情形时，仇子龙的反馈是没问题。基于对仇子龙专业素养的依赖，余永国没有继续追问，继续推进临床治疗的工作。
小美离世后，其双亲曾单独拜会余永国。根据小美双亲的回忆，余永国当时态度激怒，说”我极其敬佩他（指仇子龙），非常相信他，要是我看到了那份病理报告，我绝对不会这样做”。
8月8日，南方周末记者拨通余永国，对方在听到”小美”之后，立即挂了电话。
前述脑科学研究专业人士提出，小美事件表明，并非IIT运作框架不应该运用，而只是表示加强IIT监督管理的迫切性。
“从运作体系看，IIT项目的倡导者通常应该是医院与项目负责人，他们承担项目筹划、运用与制约权力。”他表示，仇子龙作为基础研究人士，主要任职前期技术突破与验证工作，缺乏发起临床研究的基本资质。
“医疗机构、临床项目主任、学术研究者三方中间的职能分工，需要进一步深入调查厘清。”该学者强调。
该专业人士还指出，从现有材料看，小美事件还反映出一项缺陷，即项目工作小组对于术后风险应对可能经验不足。”AAV治疗可能激发肝毒、肾毒等免疫有关反应，这是业界已知风险。”他说，针对这类风险，术前通常需要制定对应的免疫调控计划，术后也需要树立完善的追踪与拯救方案。
在之前那次单独对话中，余永国对小美双亲讲述，小美去世不久后，还有一位患有雷特综合征的患儿，在新华医院以鞘腔注射的方式实行了AAV基因治疗。相比小美在治疗5天后才被送入重症监护室，这位患儿注射后就马上进入重症监护室检查观察，以后并无意外。
一名知情人士告诉南方周末记者，小美去世后，作为项目负责人的余永国，在没有看过灵长类病理报告的情况下就对患儿实施了对应治疗，被罚款2.5万元。另根据官方公布的文件，2026年1月2日，上海市杨浦区卫生健康委对上海交通大学医学院附属新华医院因”医卫机构医疗品质管制及医学工艺管制准则、安全防护措施不完备”的违规事实，进行了处罚和2.5万元罚款。
2024年2月29日是国际罕见病日，患儿在家长相伴下在江西省儿童医院受到专业会诊。图文无直接关系。图源：视觉中国
论文的坚守与试验的终止
假若非发生”小美事件”，那篇刊登于《自然》杂志的研究就会是仇子龙已发表数篇学术顶刊中的一篇。
此前，仇子龙的科研历程相当顺利：他先后毕业于上海交通大学及中国科学院上海生物化学与细胞生物学研究所，2003年进入美国加州大学圣迭戈分校，拜师于神经生物学家阿尼尔万·戈什从事博士后工作。
2009年，仇子龙归国加盟中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心（神经科学研究所）。2016年，仇子龙团队的转基因猴研究入选科技部”中国科学十大进展”，其本人同年荣获国家优秀青年科学基金赞助。《科学》杂志曾刊文称，戈什对仇子龙评价为”天赋出众，拼劲十足”。2023年，仇子龙重返母校，任职上海交通大学松江研究院资深研究员。
关于发表在《自然》杂志的这篇论文，仇子龙在多个场合否定文中的动物实验数据由小美家属出资协助。
南方周末记者发现，在仇子龙团队投稿的预发行版论文中，编码为9402及9500的实验猴编号，与患儿家属向有关商家订购的实验猴编号完全相符。一位知情人士供述，仇子龙在向预发行网站投稿时，论文里的动物试验确实采用的是患儿家属资助的资料。但在小美去世后，他们把转给《自然》杂志论文里的动物实验资料替换成了自身的试验成果，预发行版论文里那两只猴子的编号就此消失不见。
上海交通大学附属松江医院门户网曾介绍，该研究获得国务院科技重大工程，国家自然科学基金、科技部科技创新2030-“脑科学与类脑研究”重大工程、上海市科学技术部门、上海市高水平地方高校创新队伍、上海市卫生健康部门、中国科学院青年创新促进平台、上海交通大学医学院附属新华医院”学科高峰计划”等赞助。
恐怕会对研究工作者及其他相似患儿家族造成错误引导，小美去世后，其双亲要求仇子龙收回发表在《自然》杂志的这篇论文。据《科学》杂志透露，仇子龙当众承诺了这件事，但最后并未做出撤回。后来，仇子龙与小美双亲失去了联络。
一位知情人士对南方周末记者说，仇子龙曾表示最初自己也不筹划发这篇论文，但后来他认为文章面世后，通过同行审议，经过学术圈子的鉴定，能够升高新技术的学术影响力。
在”小美事件”进入舆论焦点前，2026年初，已满50岁的仇子龙又获得了一个重要工程：1月12日，由上海交通大学主持的”脑科学与类脑研究”国务院科技重大工程项目启动会在上海交通大学医学院松江研究院召开。启动实施的工程之一，就是仇子龙执掌的”孤独症基本特性的神经生物学机理研究”。
根据国家自然科学基金理事会发布的”脑科学与类脑研究”国务院科技重大工程2025年项目申报指点，”孤独症的神经微观机制与基因编辑治疗课题”这一取向的国家计拨资金参考价约5000万元。现在，除却仇子龙的工程，南方周末记者还未核实这一研究范畴有无其他工程。
在一档名为”未来百科”的访问节目中，仇子龙说，2011年，自己在美国的导师戈什做了一件让他深感鼓舞的举措：在45岁时选择割舍终身教职，出任罗氏医药中枢神经运动全球医学研发总监。
“他向我们传递了一个很激励的讯息，对于感兴趣的事项应当大胆投身，突破人到中年的困顿，投入商业领地，获得更饱满的人生阅历。”仇子龙在节目里说。
伴随学术研究的递进，仇子龙也开始经商。
成立于2017年的合肥瑞灵生物科技股份公司，仇子龙曾持股约40%，后来推出。接着，合肥优明商务管理咨询联合体于2020年创办，企业注册资料表示，仇子龙持股43.4086%，程田林持股8.527%。2026年5月，该联合体负责人变为仇子龙。
2019年建立的合肥星眸生物科技股份公司，主要从事基因治疗领域布局，其商业方针涵盖以AAV运输工具为主的眼科基因治疗医药研发与基因编辑技术突破。公开数据表明，仇子龙持股约8.96%，任职主席、董事及实权调控人，程田林任职公司的学术顾问。
除却从事学术研究、办办商务企业，仇子龙还热衷于从事科普传播，一直活跃于新媒体平台，这也是他此前取得较高社会名气的根源，同时，他还长期与患儿家族及其群体保留紧密配合。
在学术研究的初期，仇子龙就承获得了由患儿家族筹建的基金赞助。他在《孤独症启示录》中叙述：”有一位取名莫妮卡的母亲，堪称我心中的英杰。她的儿子身患雷特综合征，从儿子被确诊之初，她便投身于为雷特综合征研究工程筹资的工作内，陆续组建多个雷特综合征科研基金，助推该病症基因治疗研究的发达。2006年，正是莫妮卡设立的基金为我供给了一笔博士后科研经费，支持我启航了对MECP2基因的探索。”
在部分罕见病患儿家族眼里，仇子龙甘愿聆听患儿诉愿，与患儿家族维持互动，因而被看做”对罕见病群体怀有极深的感受力”。小美双亲对仇子龙的初次见面印象也属此类。
2023年，病友互助社群组长陈玲（网名）的儿子被诊断为POBINDS综合征（一种因CSNK2B 基因异变造成的罕见病）。为了寻求医疗方案，她辗转寻到仇子龙，期待这位基因治疗范畴的工作者能为儿子提供援助。
2024年2月28日，陈玲首次和仇子龙通上微信通话。她说，通话中仇子龙通知她，会由实验室经费资助本项目基因治疗的推进，医药物质与研究成本全额补贴。
“我当时激动到想吐了，由于中午也没用餐，肠胃已经顶不住了。”通话结束，陈玲随即将消息转发到自营建的同病患儿家长交流群，群消息中出现了一连串的”哭脸”贴图。此前陈玲与群友都觉得，进行基因治疗需要患儿家族出资约300万元，为此陈玲卖掉了名下一套楼房。
一位曾对话过仇子龙的罕见病患儿家族表述，通过家族内部交流，他获悉，仇子龙团队展开的十多项基因治疗工程，从未向患儿家族收费过任何资金。”这也是他在罕见病基因治疗业界名气及人气都很突出的因素。”因此，每当还有其他罕见病患儿家族咨询治疗的可能性时，他都会首先向他们推举仇子龙团队。
陈玲对南方周末记者说，曾有几名患儿家族商议可否通过基金平台捐献，承担工程学术开销，以便加快研究进度，这些建议都被仇子龙拒绝。
2025年，新的患儿家族陆陆续续加入病友互助社群。几个家族约好再次去沪，与仇子龙面对面讨论。仇子龙听闻家族要来，痛快同意，提出届时由他邀请，请大家用餐。但家族们早就提前定好饭店，想表达谢意。仇子龙获悉后婉言推却：”你们患儿家族已经很不容易了，千万别再花费。”最后仇子龙没有到场参与。
小美离世后，仇子龙团队相关基因治疗工程研究一时也在推进。2025年下半年，陈玲获悉，仇子龙团队依次完毕了POBINDS综合征实验鼠、灵长类动物试验。项目有望在2026年启动人体试验。
2025年12月，项目进到临床筹划时段，陈玲想征募有兴趣参与临床用药的家族，包括燕子（网络昵称）在内的二十多名家族进入了她创立的小交流群。燕子忆起，当时科研工作小组正在筛选、触碰配合医疗机构，临床研究中患儿需进驻重症监护室被纳入考虑要素，因此工作小组倾向于选定重症监护室允许家族陪伴的治疗单位，沪上、广州的两所医院被列为意向备选。
2026年5月26日，仇子龙团队在Cell子刊Cell Reports Medicine发表研究，主要通过实验鼠研究探讨CSNK2B基因单倍体剂量缺失引致孤独症与癫痫病的原理，并研制AAV-CSNK2B基因医疗方案。但陈玲对南方周末记者说，当前，该人体试验已被叫停。
“给罕见病家族一份期许”
小美离世数月后，该基因治疗人体试验在国际人体试验登记系统内仍持续显示为”招人中”。
直到本年7月30日，试验承办单位才主动刷新登记情形，将其变为”停招收”。更新的讯息表述，一名受试者于2025年3月31日因”血栓性微血管疾患”离世，该情形被评估为”与试验医疗确有关系的严重不良状况”。
“小美事件”引来网络激烈评议后，7月24日深夜，包括陈玲在内的六个罕见病基因患儿家族共同商讨，发布了结合声明，题目为《恳请网路批评者给罕见病孩子留一线生路——来自数个罕见病基因家族的共同呐喊》。帖子面世后，陈玲获得了许多谩骂攻击，被指责是仇子龙的”营销号”为其”洗白”。在重压之下，她把相关帖子进行了隐蔽处置。
现在，国内许多罕见病AAV基因治疗IIT工程，已推延临床研究工作。陈玲展示给记者的消息截屏表示，多所治疗单位陆陆续续通知患儿家族，本方案启动的临床研究已暂缓推进。
“真的很心碎，伤心完了还是要生活下去，继续为孩子思索新的出路。”陈玲期许，最后的官方调查能够辨识科研探索中的个体进步与有意过错，建立容错体制，”给罕见病家族一份期许。”
前述曾认识仇子龙的罕见病患儿家族表述，当前医患互动中，常常会论及”防卫式治疗”这一词汇，意指医疗人士为低降治疗风险，自我维护而实施的偏差常规诊疗规格的医疗作为。”那针对国内革新药研究而言，此次离世情形后，会不会也产生”防卫式科研”？”
对于还在筹划时段的人体试验，燕子家族内部认知不一，也心忧试验可能带来的不可知危险。
“如今他起码是一个能够投入我怀里叫妈妈的孩儿。”燕子说，家人难以承受试验或许引致的不幸后果。而她本身选定先行登记，保存随即放弃的选项。
讨论”小美事件”对领域的影响，前述从事脑科学研究的学术工作者也表达了必定忧虑：”罕见病患儿本人投资参与研究乃至医疗本身不稀罕，不应严禁；医学工作者与医师探讨罕见病的个人化医疗也不应严禁。若因大众意见，监管单位宁肯一禁就禁，或干脆禁用还未审批的生物医学最新技术的IIT研究，这会变成很大问题。”
在这个夏天等待运气宣判的，不止仇子龙一人，还有那群计划投身临床研究的罕见病患儿，及基因治疗研发行业。
南方周末记者 郑彩琳 南方周末实习生 黄炜彤
责编 钱炜
