AAV基因疗法

2025年3月，6岁女童小美在沪接受基因治疗后，三日内高烧并伴肾功能严重受损，一周内因免疫反应去世。实施治疗的科研团队发表论文时未披露死亡事件，遭家属投诉。官方随即成立调查组。该事件涉及伦理、知情同意等多重问题，已导致多个罕见病基因治疗项目暂停。