杜氏肌营养不良症

一名肌营养不良患儿在辉大基因的基因编辑试验中不幸身亡。前CEO陆英明承认用药剂量远超安全范围，存在严重副作用风险。事件完整调查报告已提交同行评议，科学细节将随论文发表而公开。另一名6岁女童也在基因编辑试验中不幸去世。中国已加强管理，新条例自2026年5月起施行。

短短十多天内，两起儿童在基因编辑临床试验中不幸罹难的事件相继曝光。辉大基因披露其DMD试验中参试者因高剂量腺相关病毒诱发的免疫激活导致呼吸衰竭身亡。业内普遍认为此类悲剧反映出部分研究者自主发起的临床试验存在进度超前、风险评估不足、法规遵循缺失等问题。新推出的监管条例有望加强规范。