一份最新科学报告显示，某个关键基因只要经过一次性切断处理，患者体内堵塞心脏血管的胆固醇水平便能在长达一年的时间里下滑近半，且未见明显副作用产生。
该项初步研究刊登于2025年11月的《新英格兰医学期刊》。研究团队针对4名接受最高剂量实验性疗法的受试者进行观察，结果发现效果相当可观、成绩亮眼。
需要注意的是，本次试验样本数量有限，仅纳入15位患者——他们共同的特点是对现有药物治疗反应不佳，同时胆固醇水平已高到足以构成健康威胁。此次试验的核心目的，是检验五种不同剂量的基因修改输注液是否安全。这类输注液借助CRISPR-Cas9这项「基因剪刀」技术，精准切入目标基因所在位置，从而实现基因的修改或开关调控。
据CNN在28日的报道，克里夫兰医院心血管学术负责人、研究资深作者尼森医生表示：「倘若十五年前有人问我这种技术是否可行，我大概会觉得对方异想天开。」
值得关注的是，《新英格兰医学杂志》周五更新的相关研究内容，似乎为一个长期悬而未决的疑问给出了答案——这种基因层面的介入手段，究竟能否持久见效？
「这种治疗方式真能达到一劳永逸的效果吗？这个问题一直悬而未决，」本研究主要作者、克里夫兰医院心血管疾病预防专家拉芬指出。他进一步说明：「最新数据基本证实，治疗第60天时观测到的低密度脂蛋白胆固醇及三酸甘油酯下降幅度，如今已稳定维持超过一整年。」尤其在接受最高剂量治疗的受试者身上，这种下降趋势展现出持久且安全的特性。
低密度脂蛋白（LDL）常被冠以「坏」胆固醇之名，在心脏疾病的发生机制中占据关键地位；而心脏病至今仍是美国乃至全球成年人健康的头号威胁。此外，三酸甘油酯作为另一类血脂指标，其数值高低同样与心血管疾病风险紧密相关。
未参与此项研究的达拉斯德州大学西南医学中心心血管内科副教授、预防心脏病学专家纳瓦尔博士评论道，倘若后续更大规模的临床试验能够验证同样的结果，这项技术对患有严重心血管疾病的年轻患者而言，或将成为一场颠覆性的突破。
