波哌达可基注射液（信玖凝）因原定价279万元而名列国内最昂贵的单针用药。经历6月份的大幅调价后，价格下调140万元。最近，这款药物在天津迎来了首位真正的患者使用，公司商业化进程实现了突破性进展。
9月9日消息，该药研发方信念医药向媒体确认，信玖凝已在天津成功开具全国首份处方。
该药物专为中重度血友病B患者设计，血友病B由先天凝血因子IX不足或功能异常引起。信玖凝属于自主创新产品，是我国批准上市的首种基于AAV技术的基因疗法，已于2025年4月正式获批。
血友病B是一种遗传性出血疾病，根源在于凝血因子IX（FⅨ）先天缺陷。患者因此被形象描述为「玻璃人」——日常轻微碰撞或运动可引起关节和肌肉出血，严重情况下可导致脑出血，威胁生命安全。
多年以来，医学界采取的标准方案是替代疗法——患者需要终生频繁进行静脉注射以补充缺失的凝血因子。这种方案存在诸多风险，包括注射部位损伤、血管纤维化、感染和栓塞等问题。从经济角度看，长期的药物费用、康复支出和手术治疗，加上患者因病无法全力工作的收入损失，使得患者家庭承受巨大的经济压力。医学界迫切需要一种能够从根本改善患者状况的创新疗法。
信玖凝采用了完全不同的治疗理念。它仅需进行单次静脉输注，就能将功能性的凝血因子IX基因送入患者体内。患者的细胞随后便能持续自我合成所需的凝血因子，长期保持体内FⅨ水平的稳定维护，使患者摆脱血友病B导致的终身用药困境。
医学专业人士曾指出，这款药物尽管已上市逾一年，为何患者迟迟未开始使用？答案指向一个根本问题：价格障碍。
信念医药的联合创始人肖啸博士表示，首张处方能够顺利开出，代表着公司自主研发的本土基因治疗成果在商业应用方面取得了重大突破，实现了从科研到临床实践的转变。
据了解，首位患者使用该药后反应良好。其凝血因子IX活性数据（FIX:C）得到明显改善，达到了预防出血的既定目标。公司将对其进行长期随访，监测治疗效果和安全特征。
现实中存在的问题是，降价后的139万元价格依然不低。要使这种疗法惠及更多患者，还需克服重大障碍。
为了解决可及性问题，信念医药正在与多个部门合作，建立「源头研发—商业转化—多元保障」的完整体系。公司正逐步将信玖凝纳入地方商业补充医疗保险产品。到目前为止，北京、重庆、江西、上海、肇庆等多地的惠民保已覆盖该药物，患者自费成本由此逐步降低。
另外值得关注的是，信玖凝已列入2026年商保创新药目录的申报候选。国家医保部门与商业保险机构的协商谈判在9月9日完成。但截至目前，信念医药尚未正式公开宣布该药最终是否被纳入商保创新药目录。
