英国国家卫生与临床优化研究所(NICE)在今年7月推出了一份关于「多内分泌代谢性卵巢综合征」(PMOS)的指南草案。该草案主张加速确诊流程，同时要求各医疗机构对患者进行每年一次的系统评估。眼下这份草案仍在征询各界意见阶段，预计将在12月完成最后定稿。
《柳叶刀》最近发表了一篇关于疾病命名的国际共识文章，建议将已沿袭将近90年的「多囊卵巢综合征」(PCOS)更名为PMOS。这一命名变更的酝酿过程历时14年之久。澳洲莫纳什大学的内分泌专家海伦娜·蒂德是推进此事的核心人物之一。从2012年前后起，她就对原有病名造成的理解偏差产生了关注。随后，来自全球多地的患者群体、临床医务工作者以及其他医疗卫生专业人士都参与了一系列广泛的调研、对话与投票活动。
根据这篇共识文章的数据统计，全球范围内至少有1.7亿女性正在承受这种疾病的困扰。一项于2022年公开的全国范围流行病学研究数据表明，仅在中国就有大约2400万的育龄女性确诊患有此病。
随之而来的问题是：新名称的采用是否会导致诊断标准调整？对于体型正常且无明显代谢问题的女性患者，是否能进行确诊？患者群体需要建立怎样的整合诊疗流程？最近，蒂德接受了《中国新闻周刊》的视频采访，深入阐述了正在推进的这一系列变革。在采访中，她提到新旧病名将在一个过渡期内共存，到2028年国际指南更新之际，计划完全采纳PMOS这一新称呼。
海伦娜·蒂德 来源：澳大利亚莫纳什大学官网
「七成患者未获正确诊断」
《中国新闻周刊》：在什么时候你首次觉察到PCOS这一名称存在不准确之处？为何这次更名的过程耗时长达14年？
海伦娜·蒂德：2012年左右，我被邀请在一场国际学术论坛上阐述PCOS病名所存在的问题。为了为发言做好准备，团队对患者群体关于疾病的认知进行了专项调查。调查结果令人担忧：相当多的女性误认为该疾病仅限于卵巢发生，还以为卵巢内生长了大量不正常的囊肿。这个病名的措辞很容易导向这种错误认识，然而现实情况却完全不同。
在接下来的几年里，我们与来自世界各地的研究团队陆续发现，这种疾病的患者需要经历漫长的诊断过程，其中高达70%的患者至今未曾取得准确诊断。即便最终获得诊断，治疗措施往往聚焦于月经恢复、卵巢健康以及生育问题，导致皮肤症状、代谢紊乱和心理健康等重要方面经常被医疗体系忽视。
全球数以亿计的女性受此病影响，却迄今缺乏专门治疗药物。根本的问题不仅限于病名本身，还涉及疾病的分类定位。由于长期被划归为卵巢疾病，相关研究投入和决策层面的讨论自然而然地集中在生殖健康领域。包括中国在内的当代医疗体系在治疗生育问题方面已臻至成熟，但着眼于不孕症的治疗却不能等同于对整个综合征的综合管理。
2012年时，美国国立卫生研究院组织了一场学术研讨会，与会专家在深入评估相关证据后，明确表示应该进行更名。然而，从认识到原有病名的问题，经历证据积累、新名称遴选，到最终促成患者、临床医生、科研工作者及世界各地相关机构的全球性共识，这个过程注定耗时冗长。
这一进程的主要障碍来自少量长期使用旧病名的权威专家。个人在既有学术体系内任职时间越久，对现有理论框架与研究思路的投入就越深，对变革的接受度也就越低。真正推动局势转变的是患者群体和基层医疗工作者的大规模动员。在整个过程中，约2.2万人参与了观点表达。初期阶段约8000人参加了调查，调查只涉及一个核心问题：是否应该改名，而非改成什么名字。结果显示观点十分统一，患者和基层医疗工作者，特别是年轻一代的医疗专业人士，都强烈拥护更名举措。
《中国新闻周刊》：从确定进行更名直到敲定PMOS这个新名称，中间的过程经历了哪些环节？最终如何才定下了这个名字？
海伦娜·蒂德：超过1.4万人在更名决定确立后，参与了关于新病名应遵循原则的广泛讨论。各方都期望新名称能够更具科学性和准确性，有效消除疾病的污名化色彩，跨越文化差异适用于全球，同时方便在临床医疗实践中的应用。
进行中的讨论产生了三个备选方案：其一是维持PCOS的四个字母不变，仅重新诠释字母所代表的含义；其二是采用一个约定俗成的新病名，而不要求名称本身能够完整诠释疾病的发病机理和所有临床特征；其三是制定一个尽量精准地体现疾病本质特点的名称。多数参与者支持了第三种选择。
在具体措辞的选择上，团队考虑过「内分泌」「多内分泌」「代谢」以及「生殖」等多个选项。最终选择摒弃「生殖」一词，主要原因是采纳了部分女性患者的建议。在某些地区和文化背景下，女性的价值观念依然被不当地绑定于生育功能，倘若病名明确包含「生殖」字样，便可能进一步强化此类污名现象。
通过多次投票表决，决策小组保留了「卵巢」这个词语，最终确定为「多内分泌代谢性卵巢综合征」。其英文缩写从PCOS调整为PMOS，仅改变了单个字母，这样的方案设计也便于医学界顺利过渡。
《中国新闻周刊》：根据中国的全国调查数据，20至44岁女性人群中PCOS患病率在十年间从2010年的5.6%上升到2020年的8.6%。国际范围内是否也呈现出相同的变化趋势？对于中国这一现象你如何理解？
海伦娜·蒂德：中国患病率的这个升幅很可能源于两大因素：其一在于大众和医疗工作者的疾病认识程度有了提升，医疗条件也在改善，许多曾经漏诊的患者现在得以被识别；其二则是整个人口群体平均体重的增加。该疾病具有遗传易感性，当体重增加时，某些原本表现不突出的症状表现可能会逐渐显露。相较之下，在医疗系统更为发达、人口体重总体较为稳定的国家和地区，患病率的增长幅度并不如此明显。
不代表重新制定诊断依据
《中国新闻周刊》：既然新病名中包含了「多内分泌」和「代谢」的内容，为什么诊断标准保持不变呢？应该如何来理解「多内分泌」的含义？
海伦娜·蒂德：新病名着重突出的是疾病的全面特征，并非设置了更高的诊断门坎。「代谢」一词在新名称中的出现，并非意味着必须符合肥胖状态或已经发展出胰岛素抵抗、糖尿病这类问题才能确诊。体型保持标准体重范围、当前没有显著代谢失常表现的女性群体，同样存在患病的可能性。
现行的诊断标准主要包含三个方面，这些方面均与激素水平的调节密切相关：其一涉及月经周期和排卵过程的异常，这背后反映的是激素环境变化，致使卵泡无法完成正常的发育、成熟和释放过程；其二指的是雄激素水平偏高；其三指卵巢呈现多囊样的形态表现，女性可借助超声影像或抗缪勒管激素的检测来辅助诊断。因此，尽管病名有所改变，并无必要对诊断标准进行重新设定。
「多内分泌」的涵义并非患者身上并存着多个互不相关的内分泌系统疾病，而是指在激素调节过程中有多个环节共同参与其中。这些环节之间相互作用、相互影响，才导致患者群体会呈现出月经紊乱、皮肤痤疮、毛发过多、头部脱落、体重波动、代谢风险升高以及心理健康问题等一系列表现。
《中国新闻周刊》：许多患者女性在看到超声报告显示「卵巢多囊样改变」时，就误认为已获得了确诊结果；相反，也有患者因为雄激素检验结果在正常范畴内，就断定自己可以排除该疾病。患者应该如何科学解读这两类检查结果？
海伦娜·蒂德：超声影像中显示的小卵泡并非病理性囊肿，实际上是处于发育阶段尚未完全成熟的卵泡。对于年轻女性而言，这种表现往往只是青春期生理发育过程的自然产物。国际医学指南的建议是，在女性月经初潮后不满8年的期间内，不应运用超声或抗缪勒管激素这类检查进行诊断，这样做极容易造成过度诊疗的后果。
对于成年女性患者，仅凭超声图像显示卵泡数量较多，而缺乏其他临床表现作为辅证，就直接确诊是不适当的。反之亦然，在超声检查中未观察到这类改变的情况下，倘若排卵障碍和雄激素升高这两个核心指标存在，仍可做出确诊判断。因此，超声既不是诊断的前置条件，也无法单独作为确诊的依据。
雄激素水平的检测在整体上是可信的，但前提条件是选择恰当的检查项目和检测方法。拿血清学检查来举例，需要重点审视总睾酮以及游离睾酮这两个指标，而费用昂贵的检验项目却不一定能提供更高的精准度。单次检查结果落在正常范围，也并不足以彻底排除雄激素升高的可能性。除却血液学指标外，还需综合评估毛发密度增加、头皮脱发现象以及显著痤疮病灶等临床表征。在亚洲女性身上，这类外观改变有时比较不明显，临床医生不应仅依赖化验数据，还应积极询问患者关于身体变化的主观感受。
《中国新闻周刊》：许多患者因听闻胰岛素抵抗与该疾病有紧密联系，会主动申请进行这项检查。但国际诊疗指南对此却持不建议的立场，进行常规筛查，原因何在？
海伦娜·蒂德：主要在于临床应用中的便捷检测方式缺乏足够的可信度。科研领域中用来判定胰岛素抵抗的标准检测方式过于繁琐且成本高企，还需要反复进行静脉穿刺和血样采集等操作，这使得其在日常的门诊环境中难以推广应用。
单一次的血液采集极容易受到多种外部因素的干扰。比如患者在步行一段距离之后随即采血、或在候诊区久坐一小时后才采血、亦或刚才进食午餐等各种情景下，检验的最终数值都可能产生显著差异。也正是由于这类检验手段重复性差、准确度不足的局限性，指南明确未将简化版胰岛素检测纳入标准评估流程，更不用说用作诊断的必要条件了。
「全生命周期诊断面临的突出困难」
《中国新闻周刊》：司美格鲁肽及替尔泊肽等新近开发的药物因在糖尿病治疗和体重管理中展现出显著效果，逐渐成为部分患者的倾向之选。这些药物对PMOS患者群体会产生怎样的效果，同时又存在哪些潜在的危害风险？
海伦娜·蒂德：这一类药物在控制体重方面的疗效是明确的，在普通患者中也已证实可带来心血管系统的好处，甚至可能对某些心理情绪障碍产生改善作用。从其作用原理及目前的初步研究数据来看，这些药物可能对部分PMOS患者有所帮助。然而，它们是否能够改善PMOS患者在月经调理、代谢功能等多个维度的症状表现，目前仍缺乏明确答案。
当前最突出的难题是证据储备不足。在药物研究的参与者中，女性的占比长期处于较低水平，而生育年龄的女性群体由于妊娠的可能性尤其容易被排斥在研究范围之外。部分政府决策层也可能心存忧虑，倘若研究数据证实了药物的有效性，这会导致公众医疗费用的增加压力。因此，尽管这一疾病影响着数以亿计的女性个体，但相关领域的科学研究资源却十分稀缺。
现行的医学建议明确不主张在妊娠期间应用这类药物，欲计划怀孕的女性患者通常应提前停止用药。虽然已有孕期意外接触这类药物的观察性数据存在，但这些数据还不足以充分证实妊娠期使用的安全性。一旦停止给药，患者体重往往会产生显著的反弹效应，进入妊娠期后体重会继续增加，这对孕母和胎儿的健康状况都会造成不利影响。这一现象也预示着，这些药物可能需像降压药物一样进行长期的持续使用，而相伴而来的医疗成本势必会成为患者面临的实际负担。
接下来的研究工作需要给出答案：妊娠前期和分娩后的用药策略应如何制定，停用这些药物后怎样维持体重稳定，还有这些药物在减轻体重之外，是否能够改善PMOS患者群体的其他临床表现。
《中国新闻周刊》：此项更名工作为期大约三年的过渡时间。这个过渡时期应该如何逐步展开？又应通过什么样的指标来评估这场更名是否取得真正的成功？
海伦娜·蒂德：首要任务是借助传播媒体和网络社交平台向公众阐释更名的必要性。当下，参加更名倡议的56家专业学术组织及患者团体已经发行了多语言版本的宣传资料，其中也涵盖了中文版本。国际诊疗指南也陆续开始采用「PMOS，原称PCOS」的表述方式。医学术语的规范化、电子医疗记录系统、医疗费用编码体系都在有序进行调整，世界卫生组织所维护的国际疾病分类代码编制也在推进更新流程，学术研究数据库、医学检索词汇及专业期刊将逐渐转向采纳新的病名。
现阶段新旧病名仍处于并行使用的状态。中国的医学教科书、医学术语体系以及医疗卫生机构各有自己的更新流程和时间表，实现完全过渡可能需要若干年的时间。
我们会持续追踪公众、学术期刊、信息数据库、疾病编码体系和教学材料中PMOS是否得到推广运用，但这类指标只是实现方式的表面表现。其实更为关键的指标是：临床医生的诊疗思路是否真的发生了转变，患者女性是否能更及时地取得诊断、是否能够参加风险预警筛选以及接收规范的治疗方案。我们在澳大利亚地区的临床调查中发现，多数患者能够获得生殖问题的治疗，然而并不是所有患者都能接受对糖尿病等长期风险的定期监控。最关键的衡量标准仍在于患者群体在就医过程中的真实感受是否得到改善。
《中国新闻周刊》：下一个版本的国际诊疗指南最急需弥补的证据空白有哪些？患者群体需要建立怎样的综合诊治模式？
海伦娜·蒂德：我们正在组织全球范围的大型调研项目，旨在掌握患者群体和医疗专业人士最为关注的核心问题，目前已有近2000名参与者。其中一个突出的瓶颈在于全生命周期范围内的诊断标准化。目前对于生育年纪女性的诊断标准框架已相对完备，但对于青少年患者如何有效规避过度或错误诊断、以及围绝经期和已绝经女性患者如何进行疾病识别，仍然缺乏明确的诊疗规范。
在治疗策略方面的证据也存在明显缺陷。患者的心理学问题可能源于激素水平的起伏变化，但不应当仅以普遍的精神心理疾病的诊断思维来处理；PMOS患者群体合并患有代谢功能紊乱型脂肪肝的概率相对较高，可是其中的发病机理及有效的干预手段方面的研究尚属空白；司美格鲁肽和替尔泊肽这类新型药物在这类患者人群中的实际临床效果，同样需要更深入的循证医学支撑。我们还需要在庞大的患者队伍中精确甄别出风险等级最高、最紧急需要实施预防性干预的个体。
对于妊娠前阶段和妊娠期间的患者管理工作也是一大薄弱环节。PMOS患者在妊娠阶段面临流产、妊娠糖尿病、妊娠高血压、胎儿早产等多种不利事件风险明显提高，然而产科护理人员和产科医学专家所接受的针对性职业培训不够充分，相关教学资料中也极少涉及此类内容。当下和今后的工作应该既帮助患者女性在计划怀孕前提升身体健康水平，也要理清妊娠期风险问题的来源、明确有效的防控途径，并确保产科医疗系统能够主动识别并应对这些潜在的妊娠风险。
患者群体最紧迫的需求是建立持续一贯的诊疗体系。她们一方面渴望获得尽早的诊断确认，另一方面也期待在单一的医疗途径和流程中同时解决心理状态、皮肤病变、代谢失常和生育相关等多个维度的问题，而不是频繁地在不同医学科室间往返奔波。虽然糖尿病这类慢性疾病已建立了较为成熟的综合管理诊疗模式，但放眼全球，专门针对PMOS患者群体的类似一体化门诊形式仍然罕见。
同时还需要认识到，患者首次接诊的医生并不一定来自妇科或内分泌科专业，极有可能是全科医学医生、皮肤医学专科医生、心内科医学专家、精神心理卫生医生，或是助产护理人员、营养膳食顾问等多种专业背景。因此，凡是工作中可能与患者发生接触的所有医疗卫生专业人员，都应当掌握基本的疾病认识和患者转诊技能。我们已经向全球大约400间重点高等医学院校发起了联系，目的是将这些临床知识尽快纳入医学专业教育课程体系。
